通过自己的导航和主动敲门，Crispr有了新的“快

作者: 365bet体育   点击次数:    发布时间: 2025-09-25 09:30

科学和技术每日记者张曼甘·克里斯普（Zhang Mengan Crispr）是一种革命性的基因编辑技术，可以准确改变带来诸如“分子剪刀”之类的疾病的基因，例如“分子剪刀”，对许多当前难以耐受性疾病（如遗传疾病，癌症和罕见疾病）的治疗产生了前所未有的期望。自从这项技术诞生以来，科学家已经成功修复了实验室中的许多病原体。但是，一个关键的问题总是限制其实际应用：这个范围“剪刀”对真正需要的身体细胞有多安全有效？如果您无法交付它，或者您已交付，但是效率太低了，无论技术有多高级，它都无法真正治愈疾病。如今，美国西北大学的一组科学家取得了重要的成功 - 他们设计了一种新的“ Gene Express交付”，这不仅提供了在细胞中更好的CRISPR工具，而且还提供了CRISPR工具减少损害并提高基因的精度，这为临床应用更多未来的基因疗法提供了方法。传统的“快速交付”方法具有将CRISPR发送到细胞的缺点。科学家目前依靠两种“运输模式”：一种是修饰的病毒，另一种是人为合成的微型颗粒（脂质纳米颗粒，称为LNP）。病毒就像天然的“浸润大师”一样，很容易进入细胞，因此它们会更好。但这也显然缺席：人体将其视为外国人征服者发动攻击，免疫反应并带来安全风险；它可以携带的“装运”是有限的，有时它不适合完整的基因编辑工具包。另一个程序，即LNP更安全，不会损害强烈的免疫反应。该技术用于新的皇冠疫苗。但是它的缺点是其“交付效率”的不高 - 大部分ESE小颗粒只能被细胞被动地“吞噬”，然后它们通常被困在细胞内的“小隔室”（内体）中，并且不能脱落，因此内部的遗传工具无法发挥作用，它们确实会真正出现。 另一种方法是首先将细胞从体外取出，然后在体外返回它们，但此过程是复杂且昂贵的，不适合大多数疾病。因此，科学家正在寻找一种可以直接在体内使用的更安全，更好的输送方法。新的“ Express Car”此时穿着“智能外套”，由西北大学团队发明的新系统称为“脂质纳米粒子球形核酸”（LNP-SNA），可以理解为在传统的脂肪球中放置特殊的“智能外套”。这层是由覆盖整个谷物表面的较短数量的短链DNA制成的球形结构。此DNA壳层运行ATE不仅仅是保护内部的遗传工具。更重要的是，使“看到整个谷物”的“可见”和“接受”更容易。因为在电池上有一些“传感器”自然识别DNA，当这个带有DNA壳的小球接近时，牢房会积极地“拉”它，而不是随机地“吞噬”它，而不是被淘汰的碰撞。并且效率自然提高。研究发现，这款新的“快车”进入细胞的三倍以上是普通脂肪颗粒，但更多的脂肪部分。从本质上讲，完成基因编辑的机会也增加了三倍，并且在修复基因时更准确，并且错误的可能性大大降低了 - 准确的NA修复的成功率增加了60％以上。这对于基因疗法很重要，作为不正确的编辑NG可以带来新的健康风险。适合各种疾病的通用平台具有另一个主要优势：它是一个“模块化”平台，例如通用运输系统，可以调整。例如，通过更改DNA壳的“代码”，科学家可以专门针对肝细胞，脑细胞或癌细胞来实现“任何点”传播的准确性。研究人员已经在各种人类细胞中测试了这一新系统，包括皮肤细胞，免疫细胞，肾细胞和骨髓干细胞，并且均显示出良好的递送结果。目前，基于球形核AC TechnologyID的七种药物已进入临床测试，其中一些药物测试了癌症治疗的作用。一些生物公司也推广了这项新技术，目的是尽快在临床试验中使用。科学家说，CRISPR本身很强，但是“如何交付”也很关键。这个突破不是改善“剪刀”，但是要创建一个更聪明，更好的“车辆交付”。通过智能结构设计，基因交付工具变得越来越准确，更安全。随着这种技术的持续增长，人们可以通过编辑未来的基因来治愈更多的无助疾病。